Петербургская компания Biocad проведет клинические испытания первого в России препарата от гемофилии.
Биотехнологическая компания Biocad получила разрешение Минздрава на клинические исследования первого в РФ генотерапевтического препарата ANB-002 для лечения гемофилии В.
Основной задачей станет оценка безопасности и эффективности лекарства. Согласно заявлениям компании, препарат планируется вводить однократно, его эффект будет сохраняться несколько лет. Доклинические испытания ANB-002 уже прошел и показать результативность на животных.
"Разработки являются препаратами next-in-class и представляют собой векторы на основе rAAV, которые несут гены человеческих факторов свертываемости крови: фактора VIII в случае гемофилии А или фактора IX в случае гемофилии В. Особенность генотерапевтических препаратов на основе rAAV заключается в том, что однократное введение таких лекарственных средств, как правило, позволяет добиться стабильного терапевтического эффекта на многие годы", - пояснили в Biocad "Коммерсанту".
Гемофилия – это нарушение свертываемости крови, она считается распространенным тяжелым наследственным заболеванием. В России около 3 тыс. человек с таким диагнозом. Первый препарат для лечения гемофилии получил регистрацию в Европе лишь летом 2022 года.
Фото: Nastya Dulhiier / Unsplash.com
