В Германии биологии успешно адаптировала генетический редактор CRISPR/Cas9. Это поможет создать генную терапию, направленную на остановку развития гемофагоцитарного синдрома - опасного нарушения иммунной системы.
Гемофагоцитарный синдром представляет собой редкое иммунное заболевание, характеризующееся непрерывным разрастанием определенных типов иммунных клеток в ответ на вторжение вирусов или бактерий в организм. Это вызывает сильную воспалительную реакцию, часто приводящую к смерти пациента уже в первый год жизни. Этот синдром сейчас лечат химиотерапией, иммуносупрессивной терапий или трансплантацией костного мозга.
Немецкие ученые разработали генную терапию, которая блокирует развитие подобного сценария за счёт коррекции мутаций в генах PRF1 и UNC13D. Эти два участка ДНК играют ключевую роль в функционировании Т-клеток, ответственных за контроль активности иммунной системы. Повреждение этих генов чаще всего является основной причиной гемофагоцитарного синдрома.
Для исправления этих мутаций учёные внедрили геномный редактор CRISPR/Cas9 в аденоассоциированные ретровирусы. Эти ретровирусы могут проникать в иммунные клетки и заменять одну из повреждённых копий генов PRF1 и UNC13D на их функциональные аналоги. Эффективность была проверена на культурах клеток пациентов с гемофагоцитарным синдромом и на мышах, страдающих аналогичным заболеванием.
Эксперименты показали, что даже частичная коррекция дефектов в генах PRF1 и UNC13D приводит к нормализации функционирования иммунной системы и предотвращает смерть мышей после их заражения цитомегаловирусом. Результаты экспериментовв открывают перспективу клинических испытаний. В рамках этих испытаний учёные планируют извлекать Т-клетки из крови больных, корректировать мутации и возвращать их в организм пациентов.
Ученые надеются, что их разработка приведет к значительному прорыву в лечении гемофагоцитарного синдрома. Это может дать врачам больше времени для поиска совместимых доноров костного мозга.
Фото: Richard Catabay / Unsplash.com
В ночь на среду полиция изъяла с улиц 2,2 тыс. электросамокатов кикшеринговых компаний. Ночной рейд…
Во второй половине 2024 года петербургское предприятие «ПК «Транспортные системы» начнет производство обновленной модели электробуса «Генерал».…
Минтруда опубликовало проект постановления, согласно которому прожиточный минимум увеличится до 17 733 рублей на душу населения…
На ней покажут фотографии со съемок культовых советских фильмов, снятых киностудией «Ленфильм». Это первая выставка…
Врач-невролог Екатерина Демьяновская рассказала, к чему может привести недостаток кислорода? Духота возникает, когда в помещении или…
Он привлечет внимание к творчеству великого поэта. Мероприятия пройдут с участием заслуженных деятелей культуры. Проект…