Categories: Россия

Новая генная терапия поможет от болезни сетчатки

Российские ученые разработали генную терапию, способную вызывать относительно слабую реакцию врожденного иммунитета и применимую для лечения одной из форм амавроза Лебера — редкого наследственного заболевания сетчатки.

Опыты показали, что генная терапия, направленная на борьбу с четвертой формой амавроза Лебера, успешно проникает в клетки сетчатки, стимулируя производство белка AIPL1. Терапия вызывает значительно меньший иммунный ответ по сравнению с генной терапией, основанной на первоначальной версии гена, кодирующего белок AIPL1.

Эта генная терапия представляет собой модификацию аденоассоциированного вируса AAV9 и была разработана группой российских молекулярных биологов под руководством главы направления «Генная терапия» научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» Александра Карабельского.

В данном случае вирус служит средством для внесения модифицированной формы человеческого гена AIPL1 в клетки сетчатки. У людей, являющихся носителями одной из форм амавроза Лебера, этот ген подвергается повреждению, что приводит к массовой гибели светочувствительных клеток их сетчатки в первые месяцы жизни. В результате треть пациентов теряет зрение, а у остальных оно серьезно ослабевает.

Исследователи разработали генную терапию, позволяющую ввести в выжившие клетки сетчатки модифицированную версию гена AIPL1. Внесены небольшие изменения в его структуру, стимулирующие активное производство молекул белка. Эффективность и иммуногенность данной генной терапии были проверены на культурах клеток пигментного эпителия сетчатки, а также сравнены с терапией на основе оригинальной формы гена AIPL1.

Наблюдения, проведенные исследователями, свидетельствуют о том, что генная терапия, основанная на модифицированной форме гена AIPL1, успешно проникает в клетки и стимулирует производство необходимого белка. Кроме того, ее воздействие сопровождается менее выраженной активацией врожденного иммунитета по сравнению с использованием оригинальной версии AIPL1, что, вероятно, будет благотворно влиять на эффективность терапии. Ученые планируют подтвердить это предположение в ближайшем будущем, проведя эксперименты на животных.

Фото: Brano / Unsplash.com

Чижик

Recent Posts

В Петербурге пройдет фестиваль «Ленинградские мосты»

Мероприятие пройдет с 23 по 25 августа, на нем выступят 30 исполнителей. Традиционно мероприятие будет…

38 минут ago

Главные ЗАГСы города будут работать дольше

Дворцы бракосочетаний на Фурштатской улице и Английской набережной увеличили время для проведения церемоний заключения брака. Последнюю церемонию…

59 минут ago

С улиц изъяли более 2 тыс. электросамокатов

В ночь на среду полиция изъяла с улиц 2,2 тыс. электросамокатов кикшеринговых компаний. Ночной рейд…

2 часа ago

Обновленные «Генералы» пойдут в серию

Во второй половине 2024 года петербургское предприятие «ПК «Транспортные системы» начнет производство обновленной модели электробуса «Генерал».…

2 часа ago

Что произошло в России 15 мая?

Минтруда опубликовало проект постановления, согласно которому прожиточный минимум увеличится до 17 733 рублей на душу населения…

4 часа ago

В Петербурге открылась выставка «В кадре и за кадром»

На ней покажут фотографии со съемок культовых советских фильмов, снятых киностудией «Ленфильм». Это первая выставка…

10 часов ago