Российские ученые разработали генную терапию, способную вызывать относительно слабую реакцию врожденного иммунитета и применимую для лечения одной из форм амавроза Лебера — редкого наследственного заболевания сетчатки.
Опыты показали, что генная терапия, направленная на борьбу с четвертой формой амавроза Лебера, успешно проникает в клетки сетчатки, стимулируя производство белка AIPL1. Терапия вызывает значительно меньший иммунный ответ по сравнению с генной терапией, основанной на первоначальной версии гена, кодирующего белок AIPL1.
Эта генная терапия представляет собой модификацию аденоассоциированного вируса AAV9 и была разработана группой российских молекулярных биологов под руководством главы направления «Генная терапия» научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» Александра Карабельского.
В данном случае вирус служит средством для внесения модифицированной формы человеческого гена AIPL1 в клетки сетчатки. У людей, являющихся носителями одной из форм амавроза Лебера, этот ген подвергается повреждению, что приводит к массовой гибели светочувствительных клеток их сетчатки в первые месяцы жизни. В результате треть пациентов теряет зрение, а у остальных оно серьезно ослабевает.
Исследователи разработали генную терапию, позволяющую ввести в выжившие клетки сетчатки модифицированную версию гена AIPL1. Внесены небольшие изменения в его структуру, стимулирующие активное производство молекул белка. Эффективность и иммуногенность данной генной терапии были проверены на культурах клеток пигментного эпителия сетчатки, а также сравнены с терапией на основе оригинальной формы гена AIPL1.
Наблюдения, проведенные исследователями, свидетельствуют о том, что генная терапия, основанная на модифицированной форме гена AIPL1, успешно проникает в клетки и стимулирует производство необходимого белка. Кроме того, ее воздействие сопровождается менее выраженной активацией врожденного иммунитета по сравнению с использованием оригинальной версии AIPL1, что, вероятно, будет благотворно влиять на эффективность терапии. Ученые планируют подтвердить это предположение в ближайшем будущем, проведя эксперименты на животных.
Фото: Brano / Unsplash.com
Мероприятие пройдет с 23 по 25 августа, на нем выступят 30 исполнителей. Традиционно мероприятие будет…
Дворцы бракосочетаний на Фурштатской улице и Английской набережной увеличили время для проведения церемоний заключения брака. Последнюю церемонию…
В ночь на среду полиция изъяла с улиц 2,2 тыс. электросамокатов кикшеринговых компаний. Ночной рейд…
Во второй половине 2024 года петербургское предприятие «ПК «Транспортные системы» начнет производство обновленной модели электробуса «Генерал».…
Минтруда опубликовало проект постановления, согласно которому прожиточный минимум увеличится до 17 733 рублей на душу населения…
На ней покажут фотографии со съемок культовых советских фильмов, снятых киностудией «Ленфильм». Это первая выставка…