Разработка принадлежит специалистам Петербургского института ядерной физики.
Ученые из Петербургского института ядерной физики совместно со специалистами университета имени И.П. Павлова разработали и запатентовали лекарство для лечения болезни Паркинсона. Он действует на ранних стадиях.
Как отмечает пресс-служба ведомства, лекарство действует на фермент глюкоцереброзидазу, который кодируется геном GBA1. Он отвечает за мутации, приводящие к развитию заболевания. Изменения в этом гене в 10 раз увеличивают вероятность развития патологии. Ученые провели испытания на клетках пациентов и установили, что разработка восстанавливает активность фермента.
По словам специалистов, если активность глюкоцереброзидазы снижается, в клетках копится субстрат. В некоторых случаях он стабилизирует нейротоксичные формы белка альфа-синуклеина, что провоцирует нейродегенерацию. Разработка ученых собирает фермент и заставляет его работать активнее.
В создании лекарства учитывался опыт иностранных ученых. Им удалось изменить работу фермента с помощью малой молекулы. В учреждении также построили модель глюкоцереброзидазы и стали подбирать химические модификации веществ, которые могли бы повысить эффективность фермента. После синтезирования нескольких молекул прошли испытания, которые показали, как активность фермента влияет на ген.
Фото: Braňo / Unsplash.com
