В Германии биологии успешно адаптировала генетический редактор CRISPR/Cas9. Это поможет создать генную терапию, направленную на остановку развития гемофагоцитарного синдрома - опасного нарушения иммунной системы.
Гемофагоцитарный синдром представляет собой редкое иммунное заболевание, характеризующееся непрерывным разрастанием определенных типов иммунных клеток в ответ на вторжение вирусов или бактерий в организм. Это вызывает сильную воспалительную реакцию, часто приводящую к смерти пациента уже в первый год жизни. Этот синдром сейчас лечат химиотерапией, иммуносупрессивной терапий или трансплантацией костного мозга.
Немецкие ученые разработали генную терапию, которая блокирует развитие подобного сценария за счёт коррекции мутаций в генах PRF1 и UNC13D. Эти два участка ДНК играют ключевую роль в функционировании Т-клеток, ответственных за контроль активности иммунной системы. Повреждение этих генов чаще всего является основной причиной гемофагоцитарного синдрома.
Для исправления этих мутаций учёные внедрили геномный редактор CRISPR/Cas9 в аденоассоциированные ретровирусы. Эти ретровирусы могут проникать в иммунные клетки и заменять одну из повреждённых копий генов PRF1 и UNC13D на их функциональные аналоги. Эффективность была проверена на культурах клеток пациентов с гемофагоцитарным синдромом и на мышах, страдающих аналогичным заболеванием.
Эксперименты показали, что даже частичная коррекция дефектов в генах PRF1 и UNC13D приводит к нормализации функционирования иммунной системы и предотвращает смерть мышей после их заражения цитомегаловирусом. Результаты экспериментовв открывают перспективу клинических испытаний. В рамках этих испытаний учёные планируют извлекать Т-клетки из крови больных, корректировать мутации и возвращать их в организм пациентов.
Ученые надеются, что их разработка приведет к значительному прорыву в лечении гемофагоцитарного синдрома. Это может дать врачам больше времени для поиска совместимых доноров костного мозга.
Фото: Richard Catabay / Unsplash.com
Строить студии в жилых многоэтажных домах могут запретить. Ограничение уже начало действовать на территории Москвы…
Для этого они разработали робота. Российские ученые сконструировали мягкого гидрогелевого робота в виде пластинки, который…
Эксперты напоминают, что бюджетные места не продаются – это противозаконно. Перед сдачей ЕГЭ и начала…
Электросамокаты станут двигаться медленнее. Администрация Петербурга расширила список улиц, где запрещено парковать электросамокаты. Кроме этого,…
Ремонта они не видели уже 21 год. Русский музей отреставрирует фасады Строгановского дворца, на что…
Посетить их можно по социальным сертификатам. В лагерях при петербургских школах откроют дополнительные кружки для…